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全球首個基于胚胎干細胞的糖尿病治療研究正式展開

   日期:2017-08-10     瀏覽:122    
核心提示:發(fā)布日期:2017-08-09 科學家們通過對干細胞的改造來應對不同的病癥 I型糖尿病是一

發(fā)布日期:2017-08-09

科學家們通過對干細胞的改造來應對不同的病癥

I型糖尿病是一種是由人體的免疫系統(tǒng)引起的血液遺傳病。據(jù)不完全統(tǒng)計,每4.22億人中就有約10%的人患有I型糖尿病。患有此病癥的患者的免疫系統(tǒng)會發(fā)生病變,胰島素的產生會受到影響。

在過去的15年,研究員們一直致力于使用人體干細胞來替換這些錯亂的免疫系統(tǒng),從而讓患者的胰島素分泌恢復正常,進而達到治愈的效果。而就在上周,兩位I型糖尿病患者參與了全球首個基于胚胎干細胞的糖尿病治療。

在研究初期,研究員們遇到了許多的障礙,一個主要的問題就是如何使這些干細胞在患者體內發(fā)揮預期的作用。一個來自San Diego的醫(yī)藥公司Viacyte展開了關于此方面的研究。他們研究出含有干細胞提取物的PEC-Direct用于人體植入,其目的是促使患者體內長出被I型糖尿病所破壞的胰島細胞。

PEC-Direct將會被安放在人體小臂的皮膚下面,它的醫(yī)療方式是,每當患者的血糖升高,植入的干細胞提取物就會分泌出胰島素來將血糖恢復到正常標準。“如果這個方法可行,我們就將其稱為‘有效解藥’”,Viacyte公司的Paul Laikind這樣說,“它還不能稱為真正的解藥,因為它治標不治本,并沒有對病癥的源頭(患者的免疫系統(tǒng))進行醫(yī)治,它只是被動地產生胰島細胞。”

在早期的臨床試驗中,19名患者被植入了一個類似于PEC-Direct的裝置,相對于PEC-direct而言,它含有較少量的干細胞提取物。當該裝置被植入人體時,它所含有的祖細胞的確長成了干細胞,但是,這次臨床試驗并沒有足夠的細胞來測試該裝置是否能夠治療I型糖尿病。

而現(xiàn)在,PEC-Direct已經被植入了兩名患者的體內。它外部的孔洞會讓患者血管內的血液流入,并激發(fā)祖細胞。當祖細胞被激活了之后(大約3個月的時間),它就會根據(jù)患者的需求來分泌干細胞并且會檢測患者的血糖量。如果這個方法可行,患者就不需要時時刻刻的檢測他們的血糖量,也不需要再進行任何的胰島素植入。但是,他們的確需要攝入相關藥物,用以阻止免疫系統(tǒng)破壞新造出來的干細胞。

近二十年來,世界范圍內一直應用一種使用了類似理念的治療方式,患者們通過植入捐贈者的胰島細胞來進行治療。但是,捐贈者數(shù)量較少大大影響了該療法的受眾人群數(shù)量。“如果該方法成功,它會完全改變世界范圍內I型糖尿病的治療方式”,英國糖尿病慈善協(xié)會的Emily Burns說。

而對于干細胞,我們完全不需要擔心庫存的問題。在此次試驗中,胚胎干細胞來源于一個早期胚胎(由一名使用試管嬰兒技術進行生育的女性提供)。由于PEC-Direct的祖細胞是來源于胚胎干細胞,它可以無限復制下去。

Laikind說,該方法可以使所有患有I型糖尿病的患者們得到治療。加拿大阿爾伯塔大學的James Shapiro對Viacyte在該項目的研究上進行了幫助,并早已為了糖尿病患者們捐獻了自己的胰島細胞,他說:“如果自我產生胰島素的細胞可以無限量生產,那么這將是人類在治療糖尿病方面上的一大進步,這將會成為治療糖尿病歷史上的一塊偉大的里程碑。”I型糖尿病是一種是由人體的免疫系統(tǒng)引起的血液遺傳病。據(jù)不完全統(tǒng)計,每4.22億人中就有約10%的人患有I型糖尿病。患有此病癥的患者的免疫系統(tǒng)會發(fā)生病變,胰島素的產生會受到影響。

在過去的15年,研究員們一直致力于使用人體干細胞來替換這些錯亂的免疫系統(tǒng),從而讓患者的胰島素分泌恢復正常,進而達到治愈的效果。而就在上周,兩位I型糖尿病患者參與了全球首個基于胚胎干細胞的糖尿病治療。

圖丨科學家們通過對干細胞的改造來應對不同的病癥

在研究初期,研究員們遇到了許多的障礙,一個主要的問題就是如何使這些干細胞在患者體內發(fā)揮預期的作用。一個來自San Diego的醫(yī)藥公司Viacyte展開了關于此方面的研究。他們研究出含有干細胞提取物的PEC-Direct用于人體植入,其目的是促使患者體內長出被I型糖尿病所破壞的胰島細胞。

PEC-Direct將會被安放在人體小臂的皮膚下面,它的醫(yī)療方式是,每當患者的血糖升高,植入的干細胞提取物就會分泌出胰島素來將血糖恢復到正常標準。“如果這個方法可行,我們就將其稱為‘有效解藥’”,Viacyte公司的Paul Laikind這樣說,“它還不能稱為真正的解藥,因為它治標不治本,并沒有對病癥的源頭(患者的免疫系統(tǒng))進行醫(yī)治,它只是被動地產生胰島細胞。”

在早期的臨床試驗中,19名患者被植入了一個類似于PEC-Direct的裝置,相對于PEC-direct而言,它含有較少量的干細胞提取物。當該裝置被植入人體時,它所含有的祖細胞的確長成了干細胞,但是,這次臨床試驗并沒有足夠的細胞來測試該裝置是否能夠治療I型糖尿病。

而現(xiàn)在,PEC-Direct已經被植入了兩名患者的體內。它外部的孔洞會讓患者血管內的血液流入,并激發(fā)祖細胞。當祖細胞被激活了之后(大約3個月的時間),它就會根據(jù)患者的需求來分泌干細胞并且會檢測患者的血糖量。如果這個方法可行,患者就不需要時時刻刻的檢測他們的血糖量,也不需要再進行任何的胰島素植入。但是,他們的確需要攝入相關藥物,用以阻止免疫系統(tǒng)破壞新造出來的干細胞。

近二十年來,世界范圍內一直應用一種使用了類似理念的治療方式,患者們通過植入捐贈者的胰島細胞來進行治療。但是,捐贈者數(shù)量較少大大影響了該療法的受眾人群數(shù)量。“如果該方法成功,它會完全改變世界范圍內I型糖尿病的治療方式”,英國糖尿病慈善協(xié)會的Emily Burns說。

而對于干細胞,我們完全不需要擔心庫存的問題。在此次試驗中,胚胎干細胞來源于一個早期胚胎(由一名使用試管嬰兒技術進行生育的女性提供)。由于PEC-Direct的祖細胞是來源于胚胎干細胞,它可以無限復制下去。

Laikind說,該方法可以使所有患有I型糖尿病的患者們得到治療。加拿大阿爾伯塔大學的James Shapiro對Viacyte在該項目的研究上進行了幫助,并早已為了糖尿病患者們捐獻了自己的胰島細胞,他說:“如果自我產生胰島素的細胞可以無限量生產,那么這將是人類在治療糖尿病方面上的一大進步,這將會成為治療糖尿病歷史上的一塊偉大的里程碑。”

原文檢索

《First implants derived from stem cells to ‘cure’ type 1 diabetes》

來源:麻省理工科技評論

 
 
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